Este texto é baseado na resenha do seguinte artigo:   Egher C, Zvonareva O. Knowledge‐based representation: Patient engagement in drug development. Health Expect. 2023 Dec 22;27(1):e13912. Link para acesso: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hex.13912

1. Introdução

Uma mudança participativa está ocorrendo no desenvolvimento de medicamentos. Em contraste com o setor de saúde, onde a participação tem sido promovida há décadas, o desenvolvimento de medicamentos permaneceu amplamente isolado dessa tendência até a década de 2010, quando surgiram apelos e esforços para “garantir que os pacientes e suas necessidades estejam incorporados no centro do desenvolvimento de medicamentos e do gerenciamento do ciclo de vida. Até o momento, várias estruturas, ferramentas e eventos foram propostos para incentivar o envolvimento do paciente (EP) no desenvolvimento de medicamentos.

Os esforços para promover a EP no desenvolvimento de medicamentos foram realizados por órgãos reguladores, empresas farmacêuticas, organizações de pacientes e grupos de múltiplas partes interessadas. Em 2012, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) lançou a iniciativa Patient-Focused Drug Development (Desenvolvimento de medicamentos com foco no paciente) seguida, em 2016, pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), que criou um “cluster” sobre EP no desenvolvimento de medicamentos. O setor farmacêutico contribuiu com o desenvolvimento de ferramentas de EP, como o Patient Protocol Engagement Toolkit, criado pela TransCelerate Biopharma Inc., e com o apoio (financeiro) a grupos de múltiplas partes interessadas dedicados ao EP. Um exemplo desse último caso é a iniciativa global sem fins lucrativos Patient- Focused Medicines Development (PFMD), criada em 2015 e fundamental para a análise deste documento. A PFMD desenvolveu várias ferramentas e treinamentos de EP e co-organizou eventos dedicados.

Entre outras formas, as organizações de pacientes têm participado da promoção da EP no desenvolvimento de medicamentos por meio do treinamento de pacientes. Por exemplo, em 2012, o Fórum Europeu de Pacientes (EPF), uma organização de pacientes que reúne todas as organizações, apoiou a criação da Academia Europeia de Pacientes sobre Inovação Terapêutica (EUPATI). A EUPATI oferece educação “para aumentar a capacidade e a habilidade dos pacientes e de seus representantes de entender e contribuir de forma significativa para a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos”. Juntamente com a EPF e a PFMD, em 2019, a EUPATI lançou o Fórum Aberto de Envolvimento do Paciente (PEOF). Essa série de eventos regulares é dedicada ao compartilhamento de novas ferramentas de PE, discutindo desafios e facilitando a colaboração. O PEOF se tornou fundamental para o cenário contemporâneo de EP no desenvolvimento de medicamentos.

1.1 Objetivos

Com o aumento do entusiasmo pelo envolvimento de pacientes no desenvolvimento de medicamentos, é importante examinar como este envolvimento está sendo configurado. Particularmente, o EP envolve alguns pacientes engajados que falam em nome de ou, em outras palavras, representam muitos outros. Os estudos atuais e a prática emergente de EP no desenvolvimento de medicamentos tendem a presumir que essa representação não é problemática. No entanto, os estudos da ciência política e dos estudos de ciência e tecnologia (STS) sugerem que a representação não pode ser considerada garantida, pois é sempre uma realização incerta, incompleta e contínua. Nesse contexto, este artigo tem como objetivos:

• obter informações sobre quem pode se tornar representante dos pacientes e
• explorar as implicações de como a representação é concebida para moldar a EP no desenvolvimento de medicamentos.

1.2 Estrutura teórica: representação e seus desafios

A chamada “abordagem padrão” da representação concebe a representação como uma relação diádica e unidirecional agente-principal, por meio da qual um grupo unificado elege representantes para agir em seu nome. Espera-se que os representantes tenham conhecimento dos interesses de seus constituintes e adotem políticas que correspondam a eles, ou seja, que se comportem como seus constituintes se comportariam. Essa perspectiva adota uma visão realista dos interesses de um eleitorado, pois pressupõe que eles estejam disponíveis e sejam estáveis. Além disso, supõe-se que esses interesses se desenvolvam de acordo com fatores demográficos gerais, como idade, gênero e etnia.

A “abordagem padrão” foi contestada por estudiosos políticos de tendência construtivista, que concebem a representação como “um processo dinâmico que mobiliza e molda os eleitorados em uma ampla gama de locais”. Os estudiosos construtivistas argumentam que as preferências não podem ser deduzidas diretamente de fatores demográficos gerais ou experiências compartilhadas. Em vez disso, as preferências ou perspectivas sociais são moldadas pela trajetória de vida de um indivíduo, pelos vários grupos aos quais ele pertence e pelo próprio processo de mobilização política. Como se entende que as preferências dos grupos constituintes surgem conjuntamente no processo de representação, os indivíduos se tornam representantes por meio de suas experiências diretas e esforços para articular uma questão.

Este artigo baseia-se na abordagem construtivista para analisar como a representação do paciente é configurada no desenvolvimento de medicamentos e quem pode atuar como representante. Especificamente, ele se baseia no entendimento da ciência política sobre a representação como dependente da capacidade de fazer reivindicações representativas e nas percepções do STS de que as reivindicações são epistêmicas, sendo atribuído ao conhecimento um papel central nos esforços para moldar interesses coletivos. 

2. Métodos

2.1 Desenho do estudo

Este é um estudo qualitativo sustentado teoricamente por uma abordagem construtivista da representação. Ele se baseou em três vias de coleta de dados:

• entrevistas semiestruturadas,
• análise de documentos,
• observações dos participantes.

Foi necessário ir além de um único tipo de dados devido ao caráter emergente e pouco pesquisado do nosso campo de estudo, bem como à natureza complexa e elusiva da representação. A combinação de entrevistas, documentos e observações nos permitiu comparar criticamente as perspectivas de representação e, assim, obter expectativas muitas vezes tácitas em relação ao que faz um bom representante dos pacientes no campo do desenvolvimento de medicamentos.

Os dados baseados em entrevistas e documentos foram analisados por meio de análise de conteúdo temático, enquanto os dados de observação foram usados para enriquecer e contextualizar melhor a análise resultante. O estudo foi projetado para ser sensível às percepções que surgiram no processo de pesquisa e para garantir a adaptação a elas, incluindo outros participantes e tópicos a serem explorados. Essa flexibilidade embutida permitiu alcançar profundidade e abrangência na caracterização da representação.

2.2 Coleta de dados e participantes

Como o envolvimento do paciente (EP) no desenvolvimento de medicamentos é um campo moldado por muitos atores diferentes, conforme delineado na Introdução, nossa estratégia de coleta de dados concentrou-se no PFMD e na EUPATI como grupos de múltiplas partes interessadas em que colaboram reguladores, empresas farmacêuticas e organizações de pacientes. Esse foco permitiu reunir esses diversos atores analiticamente como partes interessadas. O PFMD e a EUPATI foram selecionados devido à sua proeminência em termos de volume de iniciativas de EP e intensidade de colaborações.

A primeira forma de coleta de dados foram as entrevistas semiestruturadas. Claudia Egher realizou 40 entrevistas semiestruturadas com especialistas em pacientes, defensores de pacientes, provedores de educação de pacientes, membros da indústria farmacêutica e reguladores, muitos dos quais combinaram diferentes funções dessa lista (para obter detalhes, consulte a Tabela 1 da versão em inglês do artigo). Uma entrevista repetida foi realizada com um membro da equipe de gerenciamento da EUPATI, sendo que as duas entrevistas se concentraram nas duas funções diferentes do participante. Em vários casos, foi necessário mais tempo para concluir as entrevistas do que o inicialmente alocado, portanto, outra sessão foi planejada para concluí-las. Essas sessões são indicadas na Tabela 1 com a letra “C” adicionada ao número da entrevista e, juntamente com as entrevistas iniciais, foram contadas como uma (nota Tina: ver artigo original para tabelas).

Para recrutar participantes para uma entrevista, foram usadas amostras intencionais e de bola de neve. Primeiramente, foram convidados membros e colaboradores da PFMD, já que a PFMD é um importante ator internacional na área e um grupo altamente heterogêneo em termos de atores envolvidos. Posteriormente, foi utilizada a amostragem de bola de neve, pois os participantes foram solicitados a recomendar outros possíveis entrevistados. Como a EP no desenvolvimento de medicamentos é um campo relativamente novo e nem todas as informações sobre as principais iniciativas em desenvolvimento estão disponíveis publicamente, a amostragem por bola de neve nos permitiu garantir que não deixássemos de lado participantes relevantes. É importante ressaltar que, como as entrevistas iniciais estabeleceram a relevância central da EUPATI, os representantes da EUPATI também foram contatados. Esses participantes vieram principalmente de países europeus, com dois participantes dos Estados Unidos, um da Austrália e um do Zimbábue.

Foi desenvolvido um guia de entrevista com foco em tópicos como a compreensão dos entrevistados sobre a EP e o papel da educação do paciente para a participação no desenvolvimento de medicamentos; quem foi incluído/excluído da EP no desenvolvimento de medicamentos e como; como os entrevistados se envolveram na EP e por quê; quem e o que eles representaram durante as atividades de EP; a qualidade de suas interações com outras partes interessadas e assim por diante. Durante as entrevistas, os participantes foram incentivados a compartilhar percepções que considerassem relevantes, mesmo que não estivessem incluídas no guia. A maioria das entrevistas foi realizada on-line (35), e cinco foram realizadas pessoalmente durante o treinamento da EUPATI. Durante as entrevistas on-line e off-line, apenas Claudia Egher e o entrevistado estavam presentes. Todas as entrevistas foram gravadas em áudio com o consentimento dos participantes. A duração das entrevistas variou de 45 a 180 minutos. Para reconhecer a participação na entrevista como uma forma de trabalho, os entrevistados cujas citações diretas são fornecidas neste artigo puderam decidir o nível de anonimato que preferiam ao ler o manuscrito completo. Como resultado, foi usada uma combinação de nomes reais e pseudônimos para respeitar tanto o desejo dos entrevistados que queriam que sua contribuição fosse reconhecida publicamente quanto o daqueles que optaram pelo anonimato.

A segunda via de coleta de dados foi a coleta de documentos. Os documentos examinados foram três guias de instruções (HTGs) publicados e promovidos pelo PFMD entre 2019 e 2021:

• Guia de instruções para o envolvimento do paciente nas fases iniciais de descoberta e pré-clínica;
• Guia de instruções sobre o envolvimento do paciente na elaboração de protocolos de ensaios clínicos;
• Resumos em linguagem clara (PLS) de publicações revisadas por pares e apresentações em conferências: Practical ‘How-To’ Guide for Multi- stakeholder Co-creation (Guia prático de como fazer para a cocriação com várias partes interessadas). Esses documentos foram selecionados porque sua finalidade era moldar o EP durante diferentes fases do desenvolvimento de medicamentos e foram desenvolvidos de forma colaborativa por grupos heterogêneos de partes interessadas.

A terceira via de coleta de dados foi a observação participante. Claudia Egher observou duas sessões on-line do PEOF (2022) e o Treinamento de Especialistas em Pacientes da EUPATI em Madri (2022). Uma lista de elementos a serem enfocados durante as observações foi desenvolvida com base nas percepções da literatura e nas entrevistas já realizadas. Essa lista foi ajustada durante o processo de observação para se adequar melhor ao conteúdo e aos comportamentos observados e para permitir a inclusão de percepções relevantes inesperadas. Foram feitas muitas anotações de campo durante as observações. Elas continham as impressões e descrições de Egher sobre os gestos e comportamentos não verbais dos participantes, bem como sobre os slides que eles usavam.

2.3 Análise e rigor dos dados

A análise dos dados começou logo após o início da coleta de dados e, posteriormente, as duas ocorreram simultaneamente. Os dados baseados em entrevistas e documentos foram analisados por meio da análise de conteúdo teórica. Enquanto os dados ainda estavam sendo coletados, a análise procedeu da seguinte maneira: identificamos temas proeminentes nos dados, escrevemos memorandos analíticos e discutimos os temas e memorandos entre nós dois e com o grupo de pesquisa mais amplo. No processo, os padrões de significado foram delineados e avaliados criticamente, e outras perguntas que exigiam exploração foram formuladas e incorporadas ao processo de coleta de dados. Várias dessas iterações ocorreram até que a saturação dos dados fosse atingida, quando novas percepções, questões e tópicos relevantes e limitados foram obtidos com novas entrevistas.

Além disso, a codificação foi realizada usando o software Atlas.ti. Tudo começou com a leitura cuidadosa das entrevistas e dos documentos para permitir a imersão nos dados. Em seguida, Claudia Egher codificou abertamente as transcrições das primeiras entrevistas, cujos resultados e o esquema de codificação emergente foram discutidos com Olga Zvonareva. As percepções dessa discussão informaram a rodada subsequente de codificação aberta feita por Egher. No início desse processo iterativo, a proeminência da representação foi revelada juntamente com sua estreita conexão com o conhecimento. A partir desse ponto, a codificação se concentrou em como a representação e os representantes dos pacientes foram construídos no desenvolvimento de medicamentos e o que isso significava para a formação de EP no campo. O esquema de codificação final foi desenvolvido de forma dedutiva e indutiva, sendo informado pela literatura sobre representação e derivado dos dados. As definições e inter-relações entre todos os temas e subtemas foram discutidas e acordadas pelos autores. Uma visão geral do esquema de codificação pode ser encontrada na Tabela A1. Partes de transcrições de entrevistas e documentos correspondentes a diferentes códigos foram examinadas por ambos os autores em conjunto, para garantir a concordância na interpretação. Em vários casos de discordância, foram discutidas as razões para a (in)aplicabilidade de um determinado código, o que invariavelmente levou a um acordo. Quando a codificação foi concluída, as notas de campo feitas por Egher durante as observações foram lidas e justapostas às entrevistas e aos documentos codificados. As percepções de todos os três tipos de dados foram colocadas em um diálogo entre si, permitindo mais nuances e profundidade e, por fim, triangulação, garantindo assim a robustez da análise.

As descobertas foram compartilhadas com os participantes da pesquisa e comunidades mais amplas de partes interessadas durante um workshop sobre EP no desenvolvimento de medicamentos organizado pelos autores em 2022 (Universidade de Maastricht, 2022) (13 entrevistados estavam entre os participantes) e durante uma sessão dedicada ao PEOF em 2023. Os participantes de ambos os eventos reconheceram e concordaram com os resultados e compartilharam experiências adicionais em apoio à análise. Além disso, durante a sessão de cocriação do PEOF, Egher refletiu junto com as partes interessadas relevantes sobre como as questões relativas à representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos identificadas neste artigo poderiam ser abordadas.

3. Resultados

A análise mostrou que se espera que os pacientes possuam três tipos diferentes de conhecimento:

1 – conhecimento sobre desenvolvimento de medicamentos,

2 – conhecimento autobiográfico,

3 – conhecimento da comunidade – e o que chamamos de “habilidades adaptativas”, para realizar diversos trabalhos de representação no desenvolvimento de medicamentos.

3.1 Conhecimento sobre o desenvolvimento de medicamentos dados

Os resultados revelaram uma expectativa compartilhada de que os pacientes precisam ser dotados de conhecimento sobre o desenvolvimento de medicamentos para contribuir de forma proveitosa com novos medicamentos.

O conhecimento esperado sobre o desenvolvimento de medicamentos consiste em:

• uma compreensão básica dos estágios de desenvolvimento de medicamentos e familiaridade com a terminologia científica;
• percepções sobre a organização e as práticas das empresas farmacêuticas;
• consciência das principais regras e regulamentações que moldam o processo de desenvolvimento de medicamentos;
• funcionamento interno dos órgãos reguladores.

Esperava-se que os pacientes fossem capazes de se envolver em diferentes tipos de trabalho de representação, dependendo de seu nível de proficiência.

Em primeiro lugar, a maioria dos entrevistados esperava que os pacientes com um nível básico de conhecimento sobre desenvolvimento de medicamentos fossem capazes de dar feedback e/ou co-escrever materiais, como formulários de consentimento informado, protocolos de estudos clínicos e resumos em linguagem simples. Acreditava-se que os pacientes adquiririam esse nível de conhecimento sobre desenvolvimento de medicamentos por meio de estudo autônomo, participação em estudos clínicos ou treinamento breve, como ilustra a seguinte citação de um representante de paciente:

“Provavelmente, durante o primeiro ano e meio, eu apenas ouvia e não sabia realmente o que estava acontecendo, ou não entendia as pequenas partes do assunto. Mas, gradualmente, à medida que novos estudos eram lançados, os patrocinadores desses estudos entravam em contato comigo, davam-me uma explicação e perguntavam se eu queria participar. (…) Portanto, agora me sinto mais envolvido e entendo mais. Posso contribuir e dar a visão do paciente sobre as coisas (…) e faço muitas revisões de resumos leigos das fichas de informações do paciente que eles recebem no início do estudo, apenas para revisar.” (Helen Carter)

Em segundo lugar, esperava-se que os pacientes com conhecimentos mais substanciais sobre o desenvolvimento de medicamentos representassem os outros, fornecendo feedback aos pesquisadores sobre os desenhos dos estudos, para garantir o alinhamento destes últimos com as preferências dos pacientes em relação aos resultados avaliados e aos indicadores empregados para medi-los. A citação a seguir, feita por um provedor de educação de pacientes, ilustra a importância atribuída ao conhecimento substancial sobre o desenvolvimento de medicamentos:

“Pude ver que o movimento do HIV realmente produziu defensores de pacientes tão bem informados que são capazes de entrar em conversas com pesquisadores… Essas conversas são sobre testes clínicos e informações realmente detalhadas sobre como os tratamentos são desenvolvidos. Vejo que o poder da defesa do paciente em sua melhor forma é quando uma pessoa é informada, treinada e capaz de falar no mesmo nível que o pesquisador.” (Maria Dutarte)

No entanto, acreditava-se que para atingir esse nível de proficiência no desenvolvimento de medicamentos era necessário um treinamento especializado e intensivo.

Em terceiro lugar, esperava-se que os pacientes dotados de conhecimento aprofundado sobre o desenvolvimento de medicamentos representassem os outros ao contribuir para as atividades regulatórias, como sugere a seguinte citação de um funcionário de uma organização de pesquisa relatando uma troca de ideias sobre a participação de pacientes nos comitês da EMA:

“Lembro-me de ter contado isso a alguém que trabalhava na Y [um provedor de educação de pacientes], e ele me disse: ‘Sim, treinamos 30 pessoas por ano, mas na verdade só temos uma ou duas pessoas por edição que realmente podem fazer esse tipo de trabalho, que realmente têm os ombros, o conhecimento e a compreensão para participar desses comitês’.” (Mette Grimsdottir)

Alguns entrevistados duvidaram que um conhecimento substancial sobre desenvolvimento de medicamentos fosse sempre necessário para que os pacientes representassem outros no desenvolvimento de medicamentos:

“Essa é outra discussão que tivemos com W [outro provedor de educação de pacientes] e alguns grupos de pacientes que insistiam que somente “especialistas em pacientes” experientes, como eles chamam, deve fornecer informações à indústria farmacêutica. Quando eu ainda estava na Z [empresa farmacêutica], fizemos um inventário dos tipos de perguntas e solicitações que recebíamos dos pacientes (…) E descobrimos que, para cerca de 85% de todas as nossas demandas, tudo o que você precisava era ter a doença. Quanto menos você for influenciado por saber como a pesquisa funciona, melhor. Quando se trata de documentos regulatórios, como bulas ou submissão… ou pesquisa básica, é realmente bom ter também alguns pacientes especialistas, como os graduados da W. Mas para a grande maioria, esse não é o caso.” (Pablo Nereira)

No entanto, a maioria dos entrevistados considerou necessário um conhecimento substancial sobre o desenvolvimento de medicamentos para que os pacientes realizassem o trabalho de representação.

3.2 Conhecimento autobiográfico

Outro tema importante foi a expectativa de que os representantes dos pacientes no campo do desenvolvimento de medicamentos fossem dotados de conhecimento autobiográfico. Esse é o conhecimento que os pacientes individuais desenvolvem por meio de suas experiências corporais. Ele engloba perspectivas e percepções por meio das quais uma condição ganha sentido no nível de toda a vida, com base nos valores e preferências de cada um. Assim, o conhecimento autobiográfico não se refere aos sintomas que a pessoa experimenta ou aos efeitos (colaterais) dos medicamentos isoladamente, mas à forma como eles moldam a qualidade e a trajetória de vida da pessoa. O conhecimento autobiográfico foi enquadrado como indisponível para não pacientes e foi usado para destacar a insuficiência de percepções que poderiam ser adquiridas de outros tipos de representantes, como ilustra a seguinte citação de um profissional de uma empresa farmacêutica:

“Se você está falando de dois sintomas, um sintoma é a dor. Os HCPs [profissionais de saúde] nunca podem refletir a dor que o paciente sente, porque eles não estão sentindo a dor. Outro sintoma é a coceira. Como você descreve a coceira? Eu costumava trabalhar com doenças de pele e saúde da pele. Não, não há como os profissionais de saúde descreverem a coceira. Somente os pacientes que usam as escalas analógicas ou algumas eletrônicas podem refletir isso. Mas os médicos nunca conseguem descrever esses sintomas.” (Oleks Gorbenko)

Assim, parte do trabalho de representação que se esperava que as pessoas dotadas de conhecimento autobiográfico fizessem era (ajudar) a desenvolver uma linguagem por meio da qual os estados de experiência pessoal pudessem ser traduzidos e transferidos para aqueles que não tinham esse conhecimento. De uma forma que reflete as abordagens realistas da representação, essa expectativa se baseia na suposição de que os estados corporais seriam vivenciados de forma semelhante por diferentes pacientes.

Além disso, esperava-se que o conhecimento autobiográfico permitisse que os pacientes realizassem um trabalho de representação, auxiliando os pesquisadores nos estágios iniciais do desenvolvimento de medicamentos, fornecendo descrições detalhadas de suas vidas com uma doença e ao dar sentido às prioridades e preferências que os pesquisadores identificaram usando abordagens quantitativas.

Alguns entrevistados acreditavam, entretanto, que o conhecimento autobiográfico era individualizado e não tinha o nível de semelhança necessário para representar outras pessoas, como ilustra a citação a seguir:

“O que aprendi é que cada paciente tem uma experiência muito diferente. Mesmo que os pacientes sejam diagnosticados com a mesma condição e sigam caminhos de tratamento semelhantes, sempre haverá diferenças; sempre haverá entendimentos e visões diferentes sobre as coisas. Portanto, não posso representar todos os pacientes com A [condição médica]; só posso falar sobre minha experiência e meus sentimentos. Só posso realmente representar a mim mesma.” (Helen Carter)

No entanto, a maioria dos entrevistados e dos participantes do treinamento considerava o conhecimento autobiográfico como um recurso importante por meio do qual interesses, perspectivas ou percepções relevantes para mais de uma pessoa poderiam ser mobilizados e postos em prática. Essa visão implica que o conhecimento autobiográfico envolve não apenas uma reflexão sobre as próprias experiências, mas também a validação por meio de interações com outros pacientes.

3.3 Conhecimento da comunidade

Também se esperava que os representantes dos pacientes tivessem conhecimento da comunidade, o que denota percepções sobre como um amplo grupo de pacientes é afetado por condições de saúde específicas. Esperava-se que fosse desenvolvido por pessoas com conhecimento autobiográfico sobre uma condição e por aquelas que não o tinham. Embora se acreditasse que o conhecimento autobiográfico aumentasse a legitimidade das reivindicações representativas feitas pelos representantes dos pacientes dotados de conhecimento comunitário, esperava-se que o conhecimento comunitário atenuasse o risco de que os representantes dos pacientes pudessem representar seus próprios interesses em vez dos interesses de grupos amplos. A seguinte citação de um membro da equipe de uma organização de pacientes e provedor de educação ilustra isso:

“Faz parte de nossa missão garantir que os defensores tenham o tipo de conhecimento necessário para pensar além de sua própria experiência pessoal” (Vivian Guillaumes).

O conhecimento comunitário pode, portanto, ser interpretado como um recurso epistêmico e normativo, garantindo a disponibilidade de conhecimento sobre uma comunidade e uma representação adequada. É interessante notar que não encontramos nenhum caso em nossos dados em que os controles e equilíbrios relativos à representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos tenham sido discutidos abertamente.

O conhecimento comunitário foi considerado mais sensível ao tempo do que os tipos de conhecimento discutidos acima, exigindo atualizações frequentes para permanecer relevante para o trabalho de representação. Ele pode ser adquirido por meio da imersão em dados já disponíveis ou pelo envolvimento na coleta de dados de forma quantitativa e qualitativa. Enquanto se esperava que a coleta e a análise de dados quantitativos levassem à construção de hierarquias de necessidades e preferências, esperava-se que a aquisição de conhecimento da comunidade de forma qualitativa garantisse a validade e a relevância do último.

De modo geral, esperava-se que o conhecimento da comunidade garantisse um alto nível de correspondência entre a hierarquia de necessidades e preferências apresentadas pelos pacientes envolvidos no trabalho de representação e as experiências de suas comunidades, como sugere a citação a seguir:

“Você precisa entender seus pacientes muito bem. (…) Você pode ser versado em pesquisa e ouvir as coisas por meio da participação em congressos e outras coisas, mas precisa passar um pouco de tempo no local, por assim dizer, para realmente manter essa conexão e [para] que as informações que você está fornecendo sejam representativas.” (Anja Duval)

Além disso, esperava-se que o conhecimento da comunidade neutralizasse os efeitos alienantes que a obtenção de um alto nível de proficiência no conhecimento sobre o desenvolvimento de medicamentos poderia gerar entre os representantes e os grupos que eles deveriam representar.

3.4 Habilidades adaptativas

Esperava-se que os três tipos de conhecimento delineados fossem usados com sucesso na representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, desde que os representantes dos pacientes também fossem dotados do que chamamos de “habilidades adaptativas”. As habilidades adaptativas funcionam como um veículo por meio do qual os pacientes podem realizar o trabalho de representação, pois ajudam a garantir que qualquer tipo de trabalho de representação seja considerado persuasivo e legítimo. As habilidades adaptativas denotam capacidades que permitem que uma pessoa se ajuste a outras partes interessadas e ambientes e tome decisões normativas e pragmáticas para garantir a conclusão bem-sucedida de seu trabalho de representação, como sugere a citação a seguir:

“Isso é muito importante. Você pode saber tudo sobre as fases do desenvolvimento de medicamentos, mas quando não consegue trabalhar em equipe e também … olhar pelo lado das outras partes interessadas, então você … não consegue chegar a um acordo”. (Alena Sapoznikov)

Os entrevistados e os participantes do fórum relacionaram a capacidade dos pacientes de representar os outros ao seu nível de habilidades de comunicação e experiência prática. Por exemplo, um palestrante em uma sessão do PEOF classificou os diferentes níveis de preparação do paciente para o envolvimento e, de forma correspondente, para representar os outros da seguinte forma (Tabela 2).

Especialização em níveis

Global	Experiência com o estado do produto ou da doençaCapacidade comprovada de falar e/ou compartilharAmplo alcance do público
Nível 1	Experiência com o estado do produto ou da doençaPouca ou nenhuma experiência relacionada a falar em públicoAlcance limitado do público
Nível 2	Experiência com o estado do produto ou da doençaPresença estabelecida, mas menos influenteAlcance limitado do público local
Nível 3	Engajamento baseado exclusivamente na experiência com o produto ou estado da doençaNormalmente, não se envolve em discursos públicos e/ou influências

Acreditava-se que as habilidades adaptativas permitiam que os pacientes avaliassem corretamente as diferentes circunstâncias participativas e os tornassem capazes de resistir a situações marcadas por desequilíbrios de poder, em que se esperava que eles “fossem, vissem e calassem a boca” (Toni Montserrat). Ao mesmo tempo, acreditava-se que esse conjunto de habilidades permitiria que os pacientes se concentrassem no que poderiam ganhar em maneiras” (Notas de observação do participante). Além disso, esperava-se que as habilidades adaptativas também permitissem que os pacientes lidassem com interações que pudessem desafiar seus próprios pontos de vista e interesses.

4. Resultados

No contexto da virada participativa em curso no desenvolvimento de medicamentos, este estudo examinou como a representação é configurada nesse campo. Nossos resultados mostram que a representação do paciente no desenvolvimento de medicamentos é concebida como algo que requer conhecimento sobre o desenvolvimento de medicamentos, conhecimento autobiográfico, conhecimento da comunidade e habilidades adaptativas. As variações nesses tipos de conhecimento e habilidades estão ligadas a diferenças na complexidade do trabalho de representação que se espera que os pacientes sejam capazes de realizar.

As descobertas do estudo apontam para o surgimento de um novo tipo de representação – a representação baseada no conhecimento. A representação baseada no conhecimento denota um processo pelo qual os representantes surgem como resultado do desenvolvimento de recursos epistêmicos relevantes que servem para legitimar o trabalho que fazem em nome de outros. Assim, embora ainda se concentre na capacidade de alguém de articular reivindicações representativas, como no trabalho de estudiosos construtivistas da representação, a representação baseada no conhecimento fundamenta previamente os tipos de conhecimento necessários para que diferentes afirmações sejam consideradas representativas.

A noção de representação baseada em conhecimento também difere das conceitualizações realistas:

• Primeiro, os representantes não são considerados como tendo acesso a interesses estáveis e já disponíveis, mas espera-se que se envolvam no trabalho de representação com base em tipos de conhecimento variados e específicos do domínio que são considerados necessários, mesmo quando os representantes e os representados compartilham preocupações e experiências específicas.
• Em segundo lugar, a representação não é entendida como um esforço monolítico que consiste em ações semelhantes. Em vez disso, a representação é concebida como um conjunto diversificado de atividades e comportamentos de complexidade e importância variadas.
• Terceiro, a representação baseada no conhecimento implica uma rede de relacionamentos mais complexa do que a unidirecional da “abordagem padrão”, já que se espera que os representantes dos pacientes estabeleçam e mantenham conexões com diversos grupos de partes interessadas em diferentes momentos e níveis de seu trabalho de representação no desenvolvimento de medicamentos.

A confiança em uma concepção de representação baseada no conhecimento tem implicações práticas. Por exemplo, a insistência em níveis substanciais de conhecimento sobre o desenvolvimento de medicamentos pode limitar a diversidade de pacientes que podem realizar o trabalho de representação no desenvolvimento de medicamentos, pois somente aqueles com tempo livre, recursos financeiros e determinação suficientes para adquirir esse conhecimento podem se tornar candidatos adequados para o envolvimento. A expectativa de habilidades adaptativas consideráveis pode facilitar a formação de um pequeno grupo de participantes repetidos em atividades de educação física, pois apenas alguns pacientes podem satisfazer essa expectativa devido à quantidade significativa de prática necessária e, consequentemente, esses poucos pacientes seriam abordados por vários organizadores. Assim, embora a representação baseada no conhecimento possa ser entendida como uma tentativa de minimizar os aspectos políticos da representação em favor de seus elementos epistêmicos, os processos políticos envolvidos na representação de pacientes no desenvolvimento de medicamentos não podem ser ignorados. Se esse novo tipo de representação proporcionará ou não processos de tomada de decisão mais democráticos e sob quais condições permanece uma questão aberta e intrigante.

5. Limitações e recomendações

Este estudo se limita a materiais que transmitem recomendações e expectativas. Futuros estudos etnográficos são necessários para entender como as expectativas discutidas aqui são implementadas em diferentes ambientes e em diferentes estágios da trajetória de desenvolvimento de medicamentos.

Como os materiais analisados possuem um foco europeu, são necessárias pesquisas adicionais para entender como a representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos é configurada em outras áreas geográficas. As descobertas deste estudo indicam que quem pode representar os pacientes no desenvolvimento de medicamentos é importante e apontam para o risco do desenvolvimento de uma elite restrita de representantes de pacientes. Portanto, recomendamos aos profissionais interessados em garantir o caráter democrático da representação de pacientes no desenvolvimento de medicamentos que prestem mais atenção aos atores e métodos envolvidos na determinação dos tipos de conhecimento necessários para diferentes trabalhos de representação. Devem ser feitos esforços para facilitar o desenvolvimento dos tipos de conhecimento relevantes para a representação no desenvolvimento de medicamentos entre os diversos grupos de pacientes. Além disso, recomendamos o desenvolvimento de um sistema de controle e equilíbrio para garantir a qualidade da representação dos pacientes nesse campo.