Este texto é baseado na resenha do seguinte artigo:

Workman TA. Engaging Patients in Information Sharing and Data Collection: The Role of Patient-Powered Registries and Research Networks. AHRQ Community Forum White Paper. AHRQ Publication No. 13-EHC124-EF. Rockville, MD: Agency for Healthcare Research and Quality; September 2013. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK164514/

O artigo de hoje foi escrito pela equipe da Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), uma agência governamental americana que tem como objetivo melhorar a qualidade, segurança e efetividade dos cuidados de saúde prestados à população. Ela tem diversas publicações relacionadas à área de pacientes, e associações de pacientes, como esta publicação. Embora seja de 2013, ela é referência para diversas publicações que vieram depois, e um ponto de partida fundamental para todos que se interessam pelo tema de criação e manutenção dos registros de pacientes.

Introdução

Em muitas situações, informações confiáveis sobre as causas, a progressão ou opções de tratamento para pacientes e familiares que lidam com diversas condições são limitadas. Em algumas situações, a informação é limitada em consequência da raridade da condição e da escassez de dados confiáveis. Em outras há o desafio da coleta e análise de dados, restrições metodológicas, ou prioridades de pesquisadores divergentes do que os pacientes gostariam de investigar, além do desafio do financiamento para este tipo de atividade.

Em resposta a essa situação, muitos pacientes e famílias buscam contribuir para o processo de pesquisa, esperando avançar nas opções disponíveis para pacientes futuros ou atuais. Muitos pacientes e suas organizações de apoio e advocacy buscam maior atenção ou financiamento para pesquisas focadas em condições ou tratamentos. Em geral os pacientes são incentivados por organizações de apoio e advocacy a participar de pesquisas, especialmente em ensaios clínicos. No entanto, ensaios clínicos, embora sejam uma fonte importante de novos conhecimentos, podem ter uma limitada capacidade de atrair participantes para gerar um conjunto de dados robusto. Apenas uma pequena parcela dos pacientes com uma doença grave participam de ensaios clínicos. Os pacientes podem ou não se encaixar nos critérios de inclusão para um ensaio clínico, e os resultados desses estudos podem levar anos para serem traduzidos em informações utilizáveis para pacientes e familiares. Mais importante ainda, a natureza do ensaio clínico pode ou não fornecer informações que os pacientes e familiares consideram mais relevantes ou úteis para tomar decisões de tratamento.

Os registros de pacientes são fontes adicionais ou complementares de dados. Os registros usam dados clínicos existentes ou fornecidos para fornecer informações sobre práticas do “mundo real” e a eficácia de tratamentos e procedimentos, e devem ser distinguidos de ensaios clínicos randomizados ou experimentos científicos que não podem medir a experiência da vida real, em alguns casos. Os dados incluídos nos registros de pacientes podem vir de várias fontes, incluindo:

• registros médicos eletrônicos,
• resultados clínicos relatados pelo clínico ou pelo paciente,
• relatórios ou imagens diagnósticas,
• registros hospitalares,
• amostras de sangue ou tecido coletadas/doadas ou,
• questionários/pesquisas completados por clínicos ou pacientes (ou ambos)

Tradicionalmente, muitos desses registros são gerados por pesquisadores, financiadores ou instituições para fins científicos. Esses registros resolvem muitas das limitações impostas pelos ensaios clínicos e oferecem novas maneiras de responder a perguntas importantes dos pacientes. No entanto, quando gerenciados por pesquisadores, o registro pode fornecer pouca ou nenhuma oportunidade para a participação ou controle de pacientes, familiares ou organizações de suporte e defesa do paciente. Como resultado, os registros podem não atender às necessidades dos pacientes e seus cuidadores.

Para focar a pesquisa de forma mais direta nas necessidades dos pacientes e seus familiares, defensores e organizações de pacientes e familiares criaram e operaram registros e redes de pesquisa de pacientes “geridos pelos próprios pacientes” desde pelo menos 1995 nos Estados Unidos. Esses registros e redes se distinguem dos registros gerados por pesquisadores, uma vez que o registro (ou rede) e a pesquisa que ele produz são gerenciados pelos próprios pacientes e familiares, muitas vezes por meio de uma organização de defesa de doenças ou uma rede de organizações que recebe conselhos e contribuições de um conselho científico consultivo.

Registros de pacientes geridos pelos próprios pacientes (PPRs) e redes de pesquisa geridas pelos próprios pacientes (PPRNs) oferecem novas direções para a pesquisa de resultados centrados no paciente e contribuem para a ciência translacional de maneiras importantes. Especialistas concordam que esses registros estão transformando grupos de suporte e defesa do paciente/cuidador em organizações de pesquisa. Eles também oferecem aos pacientes e familiares outra maneira de se envolver em pesquisas além do papel de conselheiro ou informante de estudos gerados por pesquisadores.

Definindo Registros de Pacientes e Redes de Pesquisa

Registros de Pacientes

Os registros de pacientes foram definidos como “um sistema organizado que utiliza métodos de estudo observacionais para coletar dados uniformes (clínicos e outros) para avaliar resultados específicos para uma população definida por uma doença ou condição e que serve a um propósito científico, clínico ou de política pré-determinado(s)”. Em síntese, um registro de pacientes é uma coleção – para um ou mais propósitos – de informações padronizadas sobre um grupo de pacientes que compartilham uma condição ou experiência. O uso do termo “paciente” nos registros de pacientes é frequentemente usado para distinguir o foco do conjunto de dados em informações de saúde. Atualmente, não há definição consistente do termo “registro de pacientes” usado no campo da pesquisa em saúde. Termos como registros clínicos, registros de dados clínicos, registros de doenças e registros de resultados também são usados para descrever o mesmo método de coleta de dados.

Registros Tradicionais de Pacientes

Os registros de pacientes tradicionalmente são gerados por pesquisadores. Instituições de pesquisa, instituições clínicas acadêmicas ou equipes de pesquisa individuais estabelecem um registro, usando fundos privados ou federais, com o objetivo de coletar dados observacionais que possam ser usados para uma agenda de pesquisa específica. Esses registros podem ser organizados e operados em várias formas e formatos. Eles podem ser operados por uma única instituição ou por uma colaboração de várias instituições ou clínicas. Registros de pacientes gerados por pesquisadores existem atualmente para uma ampla variedade de condições crônicas ou raras, incluindo muitas formas de câncer, diabetes, fibrose cística, síndrome coronariana aguda e artrite.

Os propósitos dos registros de pacientes podem variar amplamente. De acordo com o National Institutes of Health, nos Estados Unidos, os registros podem ser usados para:

• recrutar pacientes para ensaios clínicos,
• aprender sobre uma doença ou condição específica
• desenvolver terapias
• aprender sobre padrões de comportamento da população e sua associação com o desenvolvimento de doenças
• desenvolver hipóteses de pesquisa
• melhorar e monitorar a qualidade dos cuidados de saúde

Os registros de pacientes também podem ser usados para monitorar resultados e estudar as melhores práticas de cuidados ou tratamentos. Eles podem seguir uma agenda de pesquisa específica e focada, coletando dados por um tempo limitado para responder a uma questão (ou várias questões) de pesquisa específica, ou podem coletar dados indefinidamente para responder a várias questões de pesquisa existentes e emergentes. Os registros de pacientes também podem incluir a coleta de amostras de tecido ou sangue coletadas de várias maneiras.

A criação e uso de registros de pacientes gerados por pesquisadores cresceu constantemente ao longo de várias décadas, embora o número real de registros existentes nos Estados Unidos seja desconhecido. Em 2012, a Agência de Pesquisa e Qualidade em Saúde lançou um registro online de registros de pacientes para fornecer um banco de dados pesquisável de registros de pacientes nos Estados Unidos (atualização: esse registro online foi mantido até 2019).

Registros de pacientes gerenciados pelos próprios pacientes (PPRs)

PPRs são semelhantes em muitos aspectos aos registros de pacientes gerenciados por pesquisadores em termos de definição, propósito e características. Eles podem ser difíceis de serem distinguidos dos registros tradicionais, exceto pelo fato de que em registros de pacientes gerenciados pelos próprios pacientes, são os próprios pacientes e familiares que “alimentam” o registro, gerenciando ou controlando a coleta de dados, a agenda de pesquisa dos dados e / ou a tradução e disseminação da pesquisa a partir dos dados.

Na visão de alguns especialistas, apenas os registros criados, mantidos e controlados por pacientes ou organizações de defesa dos pacientes podem ser considerados “impulsionados pelo paciente”. Termos como “gerados pelo paciente”, “geridos pelo paciente”, “impulsionados pelo paciente” e “controlados pelos participantes” podem ser encontrados entre vários usuários. Os registros de pacientes controlados por pacientes também são organizados e operados de diversas formas: eles podem ser operados por uma única organização ou por uma colaboração de várias organizações. Como os registros gerados por pesquisadores, os registros de pacientes controlados por pacientes existem para uma ampla gama de condições.

Os PPRs também podem buscar uma pergunta específica de pesquisa ou realizar coleta de dados contínua para responder a uma variedade de questões de pesquisa existentes e emergentes. Vários PPRs possuem bancos de amostras biológicas, ou repositórios, onde os pacientes podem fornecer amostras de sangue ou tecido para serem usadas em pesquisa. Algumas organizações de defesa do paciente usam seu registro como um veículo de recrutamento para ensaios clínicos existentes, convidando membros da comunidade cujo perfil corresponda a um protocolo de ensaio.

Embora a origem dos PPRs não tenha sido estudada ou documentada, a maioria parece se originar de uma organização de apoio ou defesa do paciente, seja como objetivo principal da organização ou como um componente das atividades da associação. O objetivo desses registros é melhorar a pesquisa translacional (pesquisa que tem seu início na ciência básica e sua conclusão na aplicação prática do conhecimento apreendido) fornecendo dados que possam caracterizar melhor a doença, descobrir biomarcadores ou fornecer informações para auxiliar a tomada de decisão do paciente e da família. Em vários casos, a criação de um PPR segue a formação de uma rede de apoio e compartilhamento de informações de pacientes ou famílias que compartilham um conjunto de experiências com uma doença ou condição.

Nos Estados Unidos, o PPR documentado mais antigo é a Hereditary Disease Foundation, criada em 1983. Embora a rede de apoio e defesa atendesse a diversas necessidades de pacientes e famílias, a co-fundadora da fundação, Nancy Wexler, também coletou amostras de pessoas afetadas pela doença de Huntington com o propósito de avançar a pesquisa. Um exemplo da origem típica de um PPR pode ser encontrado na história de Pat Furlong, uma enfermeira mãe de dois filhos que foram diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne quando pouco se sabia sobre a condição. Recusando-se a aceitar que não poderia haver respostas, ela se aproximou de outras famílias da doença rara, fundou o Parent Project Muscular Dystrophy e eventualmente criou um registro de pacientes e famílias, o DuchenneConnect (www.duchenneconnect.org), que é tanto uma rede de compartilhamento de informações quanto um registro. Um exemplo adicional de registros de condições individuais alimentados por pacientes é o Life Raft Group Patient Registry and Tissue Bank (http://liferaftgroup.org/patient-registry), que coleta dados de pacientes afetados pelo tumor estromal gastrointestinal (GIST), uma família rara de cânceres.

Preocupações sobre Registros de Pacientes

Há um questionamento sobre se os registros de pacientes fornecem dados válidos para comparar tratamentos. A preocupação é de que apenas uma pequena minoria de pacientes com educação e habilidade suficientes possa participar e que os dados possam ser tendenciosos por vários motivos. Especialistas observaram a falta de padronização na coleta de dados e a possível competição por pacientes registrados entre os registros, o que pode criar um conjunto fragmentado de dados do paciente. Por exemplo, se vários registros de pacientes existirem para uma única condição, há uma maior probabilidade de que a competição por pacientes possa limitar qualquer conjunto de dados dado. Isso é uma preocupação particular para doenças raras, onde uma população afetada pode ser muito pequena, resultando em conjuntos de dados pequenos para cada registro que são menos capazes de tirar conclusões válidas para a população. A meta-análise entre registros pode ser desafiadora ou impossível se cada registro competidor coletar dados diferentes dos mesmos pacientes ou coletar dados em prazos diferentes.

Preocupações mais específicas foram expressas em relação a questões de consentimento do paciente e violações de direitos em relação a amostras de tecido submetidas a biobancos, em particular a preocupação se os pacientes estão plenamente conscientes dos possíveis usos subsequentes de suas amostras. Apesar dessas preocupações, os registros de pacientes puderam gerar uma quantidade significativa de pesquisas que atendem às necessidades de pacientes e famílias. Os PPRs também adicionaram conhecimento sobre doenças e tratamentos. Além de monografias auto-publicadas, vários PPRs usaram seus dados ou tiveram seus dados usados em pesquisas publicadas.

Redes de Pesquisa

Alguns cadastros de pacientes fazem parte de colaborações de pesquisa mais amplas que conectam cadastros individuais em uma rede maior de cadastros que coletam dados sobre uma ou mais condições. A rede fornece uma infraestrutura compartilhada e coleta de dados padronizada entre os cadastros. Os dados coletados de cada cadastro podem ser combinados para análise, embora a participação em uma rede de pesquisa não elimine a capacidade de qualquer cadastro de pacientes individual de analisar apenas os dados do próprio cadastro. As redes de pesquisa também podem ter agendas de pesquisa existentes e emergentes que são realizadas por meio de uma coleção estabelecida de pesquisadores que estudam os dados coletivos ou específicos de cada cadastro com base nos desejos da rede de pacientes ou de cada cadastro. Em alguns casos, a rede pode disponibilizar dados para pesquisadores que solicitem uso para fins que não estão relacionados à agenda daqueles que operam os cadastros.

Um relatório criado para o Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI) desenvolveu uma taxonomia de redes de pesquisa na tentativa de criar um inventário de redes existentes. A taxonomia classificou três categorias distintas:

• Redes de Pesquisa de Dados Clínicos (CDRN),
• Redes de Pesquisa Conduzida por Pacientes (PPRN),
• Registros de Pacientes com base em um conjunto de características distintivas

Embora a taxonomia e as características variem um pouco de outras descrições e opiniões, a taxonomia serve como um ponto de partida crítico para pesquisas futuras sobre o uso de redes conduzidas por pacientes e registros de pacientes como ferramentas de coleta de dados.

Existem redes de pesquisa tanto geradas por pesquisadores quanto por pacientes. Um exemplo de uma rede de pesquisa gerada por pesquisadores é o SEER registries (seer.cancer.gov/registries), uma colaboração de vários registros criados e gerenciados pelo National Cancer Institute. Um exemplo de uma rede de pesquisa gerada por pacientes é o Genetic Alliance Registry and BioBank, uma colaboração de diversas organizações de defesa de doenças individuais.

O Registro e Biobanco da Genetic Alliance (GARB) serve como um exemplo da evolução que pode ocorrer de um registro de doença individual movido pelo paciente para um PPRN (https://geneticalliance.org/resources-and-information/nets/registries). Em 1995, a PXE International, se identificando como uma “organização de defesa da pesquisa”, criou um registro e biobanco movidos pelo paciente para acelerar a pesquisa translacional em pseudoxantoma elástico, um distúrbio metabólico genético raro. A organização tornou-se mentora de várias outras organizações que também desejavam criar PPRs. Isso logo levou à formação do GARB em 2003 com oito organizações de defesa da doença, usando sua infraestrutura, modelo e métodos para criar uma rede mais ampla (nota minha: a plataforma de registro ampliou para outras doenças e agora inclui mais de 10.000 doenças).

Outras redes tiveram começos semelhantes. Em 1998, Stephen Haywood foi diagnosticado com esclerose lateral amiotrófica (ELA), e sua família começou a buscar informações em todo o mundo que pudessem estender ou melhorar a vida de Stephen. Em 2004, frustrados pela falta de informações abertas e acessíveis, os irmãos Benjamin e James Heywood e um amigo de longa data, Jeff Cole, todos graduados no MIT, fundaram o PatientsLikeMe com 12 comunidades de doenças (https://www.patientslikeme.com).

É importante notar que as PPRNs diferem em sua estrutura e operação. Algumas PPRNs, como a GARB, permitem que as organizações e os registros individuais que fazem parte da rede mantenham sua autonomia e identidade. Outras, como a PatientsLikeMe, organizam a rede por comunidades de doenças que podem ser apoiadas por várias organizações de defesa de doenças.

Elementos de sucesso para as Redes de Pesquisa Movidos por Pacientes

Especialistas em PPRs e desenvolvimento e gestão de redes de pesquisa compartilham a crença de que quatro elementos fundamentais são comuns ao desenvolvimento e gestão de um registro ou rede bem-sucedido.

Tecnologia bem projetada – fundamental para o sucesso de um registro de pacientes é a tecnologia digital usada para permitir que os pacientes se juntem à rede, relatem e armazenem (e exibam) informações, busquem pacientes com experiências ou condições semelhantes e/ou se conectem a outros recursos. O design de uma plataforma virtual bem-sucedida requer expertise técnica, envolvimento do usuário-paciente e financiamento significativo. Modelos de soluções e plataformas técnicas eficazes para registros e redes variam amplamente. O uso da plataforma por pacientes/cuidadores, no entanto, serve como um ponto crítico para o sucesso ou fracasso do registro ou rede.

Recrutamento, incentivo e gratidão pela participação – sem exceção, os fundadores e gestores de registros e redes apontam para a necessidade de promoção contínua do registro para aumentar a adesão e ativar os membros a relatar dados regularmente. Organizações de apoio ou advocacy de pacientes maiores ou mais ativas podem ter mais chances de sucesso do que organizações com pequenas ou limitadas bases de usuários, mas todos os registros devem promover regularmente e incentivar a participação contínua para manter um conjunto de dados robusto. A maioria dos registros ou redes envia e-mails regulares de lembrete incentivando os membros a relatar seus últimos sintomas, resultados de exames ou mudanças no tratamento, e/ou agradecendo-lhes pela participação. Outros enviam solicitações específicas de informações relativas a um estudo ou uma pergunta levantada pelo próprio registro ou por um pesquisador que está usando o registro para coleta de dados. Aqueles que gerenciam as operações diárias de registros e redes observam que a promoção demanda uma quantidade significativa de tempo e atenção, pois é fundamental para o sucesso ou fracasso de cada registro. Eles observam que simplesmente ter uma rede não é suficiente; ela deve ter uma adesão robusta de participantes ativos que estejam contribuindo e usando as informações.

Relacionamentos colaborativos com pesquisadores – para serem efetivos como fontes de dados para pesquisadores – e, em última instância, atender às necessidades de informação ou conhecimento de pacientes e cuidadores – os registros e redes devem trabalhar para garantir que os dados coletados possam ser usados para pesquisa. Alguns registros usam consultores científicos ou equipes consultivas para supervisionar a padronização de dados ou coleta de tecidos. Um exemplo é a Fundação Internacional de Pênfigo e Penfigoide (www.pemphigus.org), que possui um grande Conselho Consultivo Médico de dermatologistas acadêmicos. Um segundo propósito para esses consultores é sua conexão com pesquisadores com interesses na condição ou tratamento que podem atuar como investigadores em estudos ou conectar o conjunto de dados a outros produtos de pesquisa, como ensaios clínicos, relatórios ou artigos revisados por pares. O estabelecimento e a manutenção de relacionamentos com a comunidade científica muitas vezes levam a afiliações com organizações profissionais ou específicas da condição, o que pode servir para avançar conexões com cientistas-chave, especialmente aqueles interessados ​​e dispostos a trabalhar dentro dos objetivos e interesses do registro na concepção e condução de pesquisas.

Parcerias com uma ampla gama de partes interessadas – muitos dos registros e redes têm como objetivo estabelecer relações colaborativas com organizações similares com o propósito de compartilhar recursos, evitar competição por membros e reduzir a fragmentação de esforços para coletar dados, levantar fundos ou avançar o conhecimento. Por exemplo, a Duchenne Connect lista várias organizações parceiras parceiras nacionais e internacionais que promovem o registro e contribuem para seu conteúdo (nota minha: desde 2019 a Duchenne Registry fez a transição para uma plataforma baseada em aplicativo com a THREAD Research, uma empresa de consultoria. A Genetic Alliance é uma rede de milhares de organizações de saúde, sendo muitas delas organizações de defesa de doenças específicas que utilizam seus materiais e ajudam a conectar pacientes aos registros. Vários especialistas sugerem que a “rede” de uma PPRN deve ser significativamente maior do que seus membros de pacientes ou cuidadores. A atenção à manutenção de parcerias contínuas com uma ampla gama de partes interessadas é necessária para ter sucesso em todos os aspectos de compartilhamento de informações e pesquisa.

Caminhos para criar um Registro ou Rede de Pesquisa com a Participação do Paciente

A associações de pacientes possuem duas principais opções quando pensam em gerar um registro com a participação do paciente:  

• Criar um Registro com a Participação do Paciente individual, autônomo e de uma única condição, usando recursos e parcerias organizacionais, ou
• Participar de uma PPRN existente, usando a infraestrutura predefinida para um Registro com a Participação do Paciente que esteja conectado a uma variedade de outros registros.

Cada opção oferece um conjunto de compensações para a organização. Defensores de PPRNs observam que as PPRNs existentes oferecem às organizações de pacientes muitas das vantagens dos registros autônomos com a participação do paciente, mas também fornecem maior eficiência e custo-efetividade. Defensores de registros autônomos acreditam que a autonomia na tomada de decisão é de maior valor e temem que uma organização possa ser menos visível dentro de um coletivo maior. Embora a criação de uma nova PPRN seja sempre possível, essa opção é a mais cara e demorada e requer parcerias existentes com uma variedade de organizações de pacientes, financiadores, cientistas de pesquisa, consultores e outros parceiros.

Para simplificar a escolha, uma organização pode considerar as vantagens e desvantagens de criar um registro autônomo com a participação do paciente versus criar um registro por meio de uma PPRN existente. As vantagens e desvantagens são discutidas abaixo: 

Vantagens de criar um registro independente

• Maior foco no que é importante para os indivíduos afetados:
  • claramente, a autonomia que vem com a criação de um registro próprio oferece a maior flexibilidade para coletar dados que são mais relevantes para as necessidades dos pacientes e familiares da doença em questão. A coleta de dados pode se concentrar em questões específicas de pesquisa e os resultados podem ser refletidos de volta aos membros da organização de maneiras que sejam mais significativas para sua situação.

• Mais controle do design:
  • as organizações que criam seus próprios registros são capazes de controlar todos os aspectos do registro, desde o tipo de informação coletada até a aparência e sensação do PPRN. A organização tem total liberdade para inovar, desenvolvendo e mantendo um registro que melhor atenda às necessidades e interesses da organização e de seu público.

• Maior controle dos dados:
  • organizações que criam seus próprios registros têm mais controle sobre como os dados são usados em pesquisas, incluindo o modelo de parceria que a organização deseja empregar com pesquisadores, cientistas e outras partes interessadas. O registro autônomo pode ter maior flexibilidade na elaboração do memorando de entendimento que governa o compartilhamento de dados com os pesquisadores.

• Maiores taxas de participação:
  • embora altas taxas de participação não sejam inerentes aos registros independentes e vários PPRs que fazem parte de um PPRN também apresentem altas taxas de participação, existem várias boas razões para supor taxas mais elevadas por meio de PPRs independentes. Os PPRs independentes estão firmemente ligados à sua organização-mãe e se beneficiam da confiança e afinidade com a organização como um local-chave para informações, suporte e envolvimento. Os pacientes e/ou familiares são mais propensos a participar do registro quando podem conectá-lo a uma organização hospedeira familiar. Os PPRs independentes podem fornecer comunicações regulares sobre o que está acontecendo com seus dados e podem incorporar o registro de maneira mais direta em outros aspectos da organização, utilizando uma audiência cativa e bem conectada para promover a participação.

• Mais oportunidades para promover a organização:
  • é mais provável que um PPR autônomo seja diretamente associado a uma organização de defesa de doenças (geralmente pelo nome, como foi o caso da PXE International) – uma conexão que facilita os esforços promocionais da organização e adiciona valor a ela. As organizações são capazes de usar seu registro para promover facilmente outros aspectos da organização, usando a adesão ao registro para promover outras atividades ou iniciativas importantes. PPRs autônomos que fazem parte de PPRNs que permitem à organização manter suas identidades individuais também podem perceber esse benefício.

Desvantagens de criar um registro independente

• Custos mais elevados:
  • construir uma plataforma digital para um registro de pacientes pode ser caro. A criação de um PPRN pode ser ainda mais cara e exigir mais recursos para construir colaborações com outros PPRs. Os custos anuais de manutenção de um PPR podem variar e são menos propensos a refletir as eficiências de uma infraestrutura compartilhada. As organizações devem arrecadar fundos especificamente para esse fim e podem acabar contornando sua autonomia na tomada de decisões na tentativa de solicitar que financiadores ou organizações parceiras paguem pela geração ou manutenção do PPR.

• Mais recursos são necessários para promoção:
  • PPRs autogerados precisam contar com sua organização matriz para chamar a atenção para seus registros e manter a participação ativa dos membros. A capacidade de atrair pacientes e/ou membros da família que contribuirão com informações ou amostras é fundamental para o sucesso de um registro. Se existirem vários registros de pacientes para uma determinada condição, a organização pode se encontrar competindo pela atenção de pacientes e pesquisadores. A organização precisará reservar uma quantidade maior de recursos para promover o registro a fim de garantir que ele contenha uma representação robusta da população.

• Responsabilidade exclusiva pela gestão e uso de dados:
  • registros de pacientes independentes enfrentam a responsabilidade exclusiva de lidar com as muitas questões que acompanham os dados clínicos e auto-relatados, desde a confiabilidade dos dados até a proteção das amostras de tecido na coleta e armazenamento. Contratos caros com repositórios de pesquisa podem ser necessários para garantir a coleta adequada. Pode ser necessário contratar funcionários ou fornecedores externos para traduzir dados em informações que possam ser compartilhadas com a rede, como resumos agregados de experiências ou resultados de tratamento ou conclusões.

Vantagens de ingressar em uma PPRN preexistente

• Menores custos:
  • as redes e registros pré-existentes já fizeram o investimento em infraestrutura técnica e design, economizando para as organizações de pacientes o alto custo dessas tarefas. No entanto, essas PPRNs não são livres de custos para as organizações de pacientes, podendo ter uma série de taxas associadas à adição de uma população de condições à rede, à inclusão de dados em projetos de pesquisa ou taxas para outros aspectos de inclusão. No entanto, essas redes são capazes de criar uma economia de escala que proporciona economia de custos para cada PPR participante.

• Maior promoção em toda a população:
  • as PPRNs existentes atraem novos usuários de diversas maneiras que muitas vezes superam os recursos de uma organização individual. Embora cada organização de defesa ou apoio possa precisar complementar seus próprios esforços promocionais para garantir o envolvimento dos membros, a promoção geral da PPRN pode ajudar muito na recrutamento de indivíduos com uma condição específica.

• Redução do fracionamento da amostra de pacientes:
  • ter uma PPRN grande e multi-condição reduz a probabilidade de que uma população com uma condição específica seja dividida em vários registros autônomos, e, assim, cria um conjunto de dados mais robusto para pesquisa.

• Pesquisa entre condições/tratamentos concomitantes:
  • uma vantagem potencial das PPRNs de condições múltiplas é sua capacidade de combinar dados de várias condições, para que os pesquisadores possam estudar os efeitos do tratamento ou outras experiências compartilhadas entre as doenças. Outra vantagem potencial desses dados combinados é a capacidade de analisar comorbidades e tratamentos concomitantes, pois estes podem ser refletidos no conjunto de dados agregados.

Desvantagens de se unir a um PPRN pre-existente

• Menos autonomia/controle sobre o design:
  • qualquer vantagem financeira que as organizações possam ter em economia pode ser compensada pela perda de autonomia no design do registro e seleção de dados, embora o grau dessa desvantagem seja diferente entre os PPRNs. Alguns PPRNs oferecem um modelo padronizado de design e coleta de dados e podem não permitir modificações significativas. Embora as redes pré-existentes se diferenciem em suas políticas e abordagens, a autonomia para tomar decisões e políticas independentes pode ser limitada e sempre envolverá negociação com parceiros adicionais.

• Menos propriedade dos dados:
  • outra consideração importante envolve a propriedade dos dados, que podem ficar com o PPRN em vez da organização individual que se junta à colaboração. Embora isso possa não ser um problema e possa ser negociado, as organizações “aderindo” a um PPRN pré-existente devem perceber que, como organização participante, elas podem não ter propriedade dos dados ou amostras fornecidas pelos seus membros e, portanto, podem não ter plena discricionariedade sobre seu uso.

• Menos reconhecimento de marca/nome:
  • uma motivação comum para criar um PPR independente é a capacidade de “nomear” um registro após uma organização, conectando o PPR diretamente à organização. Isso pode ser um pouco perdido quando um PPR faz parte de uma PPRN maior, que tende a ser reconhecida pelo nome da PPRN e não pelas organizações individuais que colaboraram para criá-la. No entanto, algumas PPRNs permitem que as organizações membros individuais mantenham sua identidade e marca, minimizando esse efeito.

Pontos de atenção

Várias questões necessitam de atenção ao tratar de PPRs e PPRNs:

• Padronização da coleta de dados:
  • tanto os PPRs gerados por pesquisadores quanto os gerados por pacientes estão caminhando para a padronização da coleta de dados, desde a padronização de itens específicos até a padronização de instrumentos de pesquisa inteiros. Os PPRs independentes, em sua tentativa de responder a perguntas relevantes para os pacientes, podem não ter dados que possam ser amplamente utilizados fora dessas perguntas específicas, limitando o interesse de uma variedade de pesquisadores. Ao contrário das instituições de pesquisa clínica, os PPRs não têm acesso a determinados pontos padronizados de coleta de dados, como registros médicos eletrônicos, embora estejam sendo feitas tentativas. Os PPRNs têm padrões para sua própria rede, mas não foi estabelecida uma padronização formal em toda a rede com exceção de algumas que estão usando o conjunto de elementos de dados comuns do NIH, que foi estabelecido por várias instituições. À medida que essas redes crescem, a questão da padronização, particularmente em contraste com os registros de pacientes tradicionais, será importante de resolver.

• Competição por pacientes e cuidadores:
  • muitos especialistas acreditam que a adição de PPRs independentes aumenta a oportunidade de fragmentação adicional dos esforços de coleta de dados em toda a população de pacientes. Múltiplos PPRs para condições raras e crônicas podem forçar a competição por engajamento ativo por pacientes que podem escolher entre registros, reduzindo assim o tamanho do conjunto de dados, ou que podem participar de vários registros ao mesmo tempo, aumentando o desafio de agregar dados para toda a população.

• Qualidade dos dados:
  • uma questão final, mas significativa, diz respeito à aceitação e uso de dados relatados pelos pacientes na comunidade de pesquisa. Embora as publicações geradas por PPRs e PPRNs desempenhem um papel importante na mudança de percepções atuais, os resultados relatados pelos pacientes, como os coletados em PPRNs, são ignorados por alguns (embora não todos) na comunidade acadêmica e de pesquisa como tendenciosos, inconsistentes e incapazes de fornecer uma base suficiente para análise válida. Uma preocupação mais profunda diz respeito ao uso de comunidades online como base para PPRs ou PPRNs, embora alguns PPRs tenham correlacionado seus dados com registros médicos e encontrado alta concordância (nota minha: outros pontos de preocupação são LGPD e ética no uso de dados de comunidades online, que já foi discutido aqui em na Quinta Científica do dia 20/04/2023).

Por fim, ao coletar dados de pacientes on-line, há a possibilidade distinta de uma representação mais flagrante – ou seja, que os usuários não são quem parecem ser. Os pacientes no site podem estar falsificando completamente suas identidades. Embora isso seja sempre possível, certas plataformas da Internet podem ter um risco maior dessas imprecisões grosseiras do que outras. Em muitos sites construídos especificamente para coletar avaliações de medicamentos de pacientes, os usuários inserem informações mínimas sobre si mesmos antes de entrar em avaliações de tratamento, diminuindo assim a barreira para a falsificação. A PatientsLikeMe, como uma comunidade baseada em interação contínua e reputação construída com base em um perfil de saúde baseado em tempo, pode ser menos suscetível à representação flagrante.

Organizações que utilizam PPRNs para fins de pesquisa com a intenção de mudar a prática clínica atual precisarão continuar a abordar diretamente essa questão, trabalhando com pesquisadores para garantir a qualidade dos dados coletados e promover o uso desses dados em toda a comunidade de pesquisa. Para várias PPRNs, a mudança na prática clínica foi alcançada por meio do uso dos dados coletados pela rede.

Conclusão

Sem dúvida, os registros e as redes de pacientes impulsionados pelos próprios pacientes são uma contribuição em rápida evolução para a pesquisa, especialmente para a pesquisa que se concentra em melhorias diretas na prática. Essas entidades possibilitam a abordagem fora do tradicional, quebrando a barreira da participação e do controle de pacientes, familiares e defensores na pesquisa, tradução e disseminação. Um movimento claro surgiu para conectar organizações de pacientes individuais e registros de pacientes de condições únicas em redes mais amplas que unificam, padronizam e otimizam o processo de coleta de dados e geração de pesquisas. No entanto, permanecem incentivos para organizações que desejam seguir suas próprias agendas e criar registros de pacientes de condições únicas independentes para seus eleitores, o que pode ou não ser possível ao ingressar em um PPRN.

Vários fatores no ambiente atual de cuidados de saúde podem influenciar a evolução adicional da pesquisa conduzida por pacientes, incluindo a crescente atenção e interesse na evidência de pesquisa centrada no paciente, o papel crescente dos pacientes nos esforços de pesquisa institucional e novos avanços tecnológicos que permitem novas formas de alcance e engajamento de pacientes. É provável que as opções e escolhas para organizações de apoio e defesa de pacientes que desejam contribuir para a pesquisa se expandam. No entanto, também é provável que as melhores práticas e padrões surjam, orientando tanto os registros e redes de pesquisa conduzidos por pesquisadores quanto os conduzidos por pacientes, fornecendo conhecimento adicional para organizações que buscam abordagens mais eficientes e eficazes para gerar conhecimento sobre condições e tratamentos.