Nos anos recentes, tem havido uma tendência de levar o paciente ao centro das pesquisas e avaliações de serviços de saúde (Weldring e Smith, 2013). Agências reguladoras e gestores de saúde de várias partes do mundo buscam entender o impacto das tecnologias na vida do paciente, não só por meio de testes clínicos e avaliação de profissionais de saúde, mas considerando a perspectiva do paciente.
Nesse contexto, torna-se relevante entender o ponto de vista do paciente no que diz respeito ao seu estado de saúde física, mental e social. Essas informações, obtidas fora do contexto de ensaios clínicos (Real World Data – RWD e Real World Evidence – RWE),deveriam ser utilizadas durante todo o ciclo de vida do produto. Desde o planejamento dos ensaios clínicos, passando pelo processo de regulamentação das tecnologias eprocessos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). Isto porque o desenvolvimento de tecnologias em saúde tem acontecido de forma acelerada e, dadas as restrições deorçamento dos países, torna-se muito importante conhecer as vantagens da sua incorporação nos sistemas, não só por meio de medidas de eficácia e efetividade, mas também em ganhos de qualidade de vida do paciente.
Com o intuito de incluir a voz do paciente durante o processo de desenvolvimento, registro e incorporação de tecnologias em saúde, utiliza-se os Patient-Reported Outcomes (PROs), resultados ou desfechos de saúde relatados pelo próprio paciente, sema intervenção ou interpretação de profissionais de saúde. Para medir esses desfechos deforma estruturada, são utilizados os Patient-Reported Outcome Measures (PROMs), que são instrumentos baseados em critérios reconhecidos pela comunidade científica e que podem ser replicados em diferentes situações ou grupos de interesse. Essas medidas podem ser obtidas por meio de questionários e/ou por meio de dispositivos eletrônicos e, geralmente, visam coletar dados sobre qualidade de vida relacionada à saúde, sintomas ou efeitos adversos de tratamentos ou experiência no contato com os serviços de saúde (Whittal, Meregaglia e Nicod, 2021).
Tipos de instrumentos
Os diversos tipos de PROMs disponíveis atualmente podem ser classificados como:
a) Genéricos: podem ser utilizados em diferentes populações, pois não são específicos por doença ou tratamento. São voltados a aspectos como qualidade de vida, funções físicas, saúde mental e emocional, função social e dor.
Exemplos: HRQoL; Short Form-36 (SF-36) ou World Health Organization Quality of Life (WHOQOL).
b) Específicos por grupo de condições ou doenças: se referem a um determinado grupo de condições de saúde ou doenças, ou doenças similares. São mais sensíveis que os PROMs genéricos, mas menos sensíveis que PROMs desenvolvidos para uma doença específica.
Exemplo: European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life (EORTC QLQ-C30).
c) Específicos por condição/doença ou tratamento: são desenvolvidos para avaliar sintomas, efeitos de um tratamento ou outros aspectos relacionados a uma determinada condição ou doença.
Os PROMs genéricos e específicos ainda podem ser classificados como não baseados ou baseados em preferências. Os PROMs não baseados em preferências são apresentados como perfis ou como escores resultantes da soma das respostas de um questionário, com interpretação direta. Já os PROMs baseados em preferências buscam medir a utilidade de estados de saúde. As respostas desse tipo de instrumento são combinadas para formar um escore, baseado em preferências relacionadas a um determinado estado de saúde, que permite o cálculo de Quality Adjusted Life Years (QALYs), uma medida resumo de ganhos em quantidade e qualidade de vida de indivíduos (Ferreira, 2002) muito utilizada nos processos de ATS (Whittal, Meregaglia e Nicod, 2021). Exemplos desse tipo de PROMs são o EuroQol 5-Dimensions (EQ-5D), o Health Utility Index (HUI3) e o Short Form 6 Dimension (SF-6D).
Usos
Os PROMs têm sido utilizados em várias etapas do ciclo de vida do produto e da jornada do paciente.
A grande relevância dos PROMs no ciclo de vida do produto se deve ao fato de serem utilizados tanto na construção de evidências para registro do produto, como durante o processo de ATS, para o marketing e posicionamento do produto no mercado. Esses instrumentos possibilitam avaliar a experiência do paciente com uma doença e os ganhos em qualidade de vida com um tratamento, permitindo uma avaliação mais detalhada do impacto desse tratamento, para além dos desfechos medidos por indicadores clínicos.
O processo de ATS ganha cada vez mais relevância nos principais sistemas de saúde do mundo, dado o contexto atual de rápido desenvolvimento de inovações na área da saúde e as restrições orçamentárias comuns a muitos países. As Agências de ATS utilizam as medidas de qualidade de vida em seus cálculos de impacto orçamentário com o intuito de avaliar a viabilidade de incorporação de tecnologias em saúde. Um exemplo desse caso é a utilização do EQ-5D para o cálculo de QALYs, voltado à avaliação econômica para incorporação de tecnologias em saúde.
Medidas de impacto do câncer e de doenças raras, além do impacto dos tratamentos disponíveis, no dia a dia dos pacientes também têm sido utilizadas por equipes de saúde para a construção de alternativas que visam reduzir esse impacto, gerando um ganho de bem-estar e melhora na comunicação ao longo da jornada desses pacientes (Chen, Ou & Hollis, 2011).
Outra aplicação relevante dos PROMs é a avaliação de serviços de saúde, como por exemplo, a avaliação da qualidade do atendimento hospitalar, tanto no que diz respeito ao atendimento prestado durante uma internação, como no acompanhamento dos pacientes após a alta, com o intuito de avaliar o desfecho de saúde do paciente e o risco de reinternação.
Desafios e oportunidades
Apesar da sua grande utilidade em vários campos da ciência e gestão de saúde, a obtenção de instrumentos de boa qualidade ainda enfrenta alguns desafios, como a dificuldade de replicação em diferentes grupos populacionais devido a diferenças culturais e de idioma, quando se trata de PROMs genéricos. Já os PROMs específicos por condição ou doença geralmente sofrem com pequenas populações de pacientes e heterogeneidade das manifestações da doença, como é o caso das doenças raras. Ainda há muitas doenças cuja história natural não é tão clara, o que dificulta a construção de instrumentos de avaliação adequados.
No entanto, algumas estratégias podem ser adotadas com o intuito de solucionar esses desafios metodológicos, como a utilização de PROMs por grupo de sintomas ou a realização de estudos multicêntricos, que possibilitam o aumento da amostra de pacientes avaliados. Coletar dados internacionalmente, desde que seja conduzida uma boa validação psicométrica (validação das medidas relacionadas ao bem-estar emocional), linguística e cultural, é uma boa alternativa para vencer o desafio dado pelas pequenas amostras de pacientes. Nesse sentido, o trabalho das Associações de Pacientes é fundamental na busca por pacientes dispostos a participar do desenvolvimento ou validação de PROMs genéricos, para grupos de doenças ou, até mesmo para os PROMs específicos para condições ou doenças raras.
No Brasil, um trabalho relevante de validação do instrumento EQ-5D mostrou a sua boa aplicabilidade em estudos relacionados à população brasileira. Os dados utilizados para esta validação foram coletados pelo Centro de Desenvolvimento e Planejamento Regional (Cedeplar) da Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG) para a pesquisa “Estimação dos parâmetros de valorização dos estados de saúde em Minas Gerais a partir do EQ-5D (Menezes et al., 2014). O questionário também foi validado para quatro metrópoles brasileiras entre 2011 e 2014, em uma parceria entre IATS, NATS-INC e Cedeplar/UFMG. Os estudos para validação dos estados de saúde mostraram que o questionário pode ser aplicado para suporte em análises econômicas, estudos clínicos e epidemiológicos,
representando um avanço na mensuração de desfechos em saúde para a avaliação da efetividade de diferentes intervenções em saúde.
Referências
CATT, S.; STARKINGS, R.; SHILLING V.; FALLOWFIELD, L. (2017). Patient-reported outcome measures of the impact of caâncer on patients’ everyday lives: a systematic review. J Cancer Surviv (2017) 11:211–232. DOI 10.1007/s11764-016-0580-1
CHEN, J.; OU, L.; HOLLIS, S. J. (2011) A systematic review of the impact of routine collection of patient reported outcome measures on patients, providers and health organisations in an oncologic setting. BMC Health Services Research 2013, 13:211. Disponível em: http://www.biomedcentral.com/1472-6963/13/211
FERREIRA, L. N. (2002). Utilidades, QALYs e medição da qualidade de vida. Documento de trabalho Nº 1/2002. Associação Portuguesa de Economia da Saúde. Escola Superior de Gestão, Hotelaria e Turismo. Universidade do Algarve. Disponível em https://apes.pt/wp-content/uploads/2015/05/dt_012002.pdf.
